Comment Résoudre Le Problème De L'Abordabilité De La Thérapie Génique À Aiguille Unique De Plus De 10 Millions De Yuan?

« qu'est - ce qui ne va pas avec la recherche fondamentale et même la recherche appliquée sur un médicament contre une maladie rare causée par un défaut génétique? »Récemment, le fondateur et Président de la science et de la technologie génétiques de wujia, Dong XiaoYan, a soulevé ce problème dans une interview avec le reporter du 21ème siècle.

Résoudre les problèmes non traitables.

« de l'absence de médicaments à la disponibilité de médicaments, il s'agit d'un problème scientifique.Mais une fois le médicament sorti, s'il n'est produit que par une seule entreprise, ou s'il n'y a qu'une ou deux variétés pour une seule indication, il ne suffit évidemment pas, il apportera une série de problèmes, y compris l'économie, la société, etc.Dong XiaoYan a ajouté.

Le problème auquel se réfère Dong XiaoYan est une boucle: il est difficile de former un développement industrialisé à l'échelle, le prix des médicaments sera élevé, ce qui entraînera l'indisponibilité des médicaments pour les gens ordinaires, ce qui, à son tour, entraînera l'indisponibilité des coûts de recherche et de développement des entreprises.

« pour résoudre ce problème, il ne fait aucun doute qu'il faut réduire considérablement les coûts et améliorer la qualité des médicaments, tout en élargissant l'échelle de production des médicaments.Permettre au titulaire de l'autorisation de mise sur le marché d'un nouveau médicament (titulaire de l'autorisation de mise sur le marché d'un médicament) d'achever la mise sur le marché clinique du médicament génétique qu'il a mis au point dans un délai plus court et à moindre coût, de manière plus efficace et à un niveau plus élevé, afin que les patients puissent utiliser le médicament génétique moins cher plus tôt.Dong XiaoYan a déclaré aux journalistes du 21ème siècle.

La thérapie génique entre dans la voie rapide

Ces dernières années, avec le développement de la science et de la technologie, la thérapie génique est devenue l'espoir de guérir les maladies génétiques.La thérapie génique consiste à introduire des gènes normaux exogènes dans les cellules cibles afin de corriger ou de compenser les défauts et les maladies causées par des gènes anormaux et, en fin de compte, d'atteindre l'objectif thérapeutique.

Dans certaines indications, la thérapie génique présente des avantages évidents par rapport aux traitements conventionnels.Plusieurs produits de thérapie génique ont également été mis sur le marché à l'étranger. Il existe de nombreux projets de recherche clinique, dont certains ont également obtenu de très bons résultats.

Le marché mondial de la thérapie génique, de glybera, le premier médicament officiellement approuvé par EMA (Agence européenne des médicaments) en 2012, à luxturna, zolgensma et ainsi de suite, est un médicament de thérapie génique pour les maladies rares, a déclaré Wang xuyu, chef de la Division de la Chine de la Division des procédés biologiques et des solutions de sedolis, aux journalistes du 21ème siècle.Le marché mondial de la thérapie génique est entré dans une phase de développement rapide à partir de 2018.

Le traitement par car - t (immunothérapie des lymphocytes T récepteurs de l'antigène chimérique) est l'application clinique la plus réussie de la thérapie génique « in vitro ».Novartis a été la première entreprise à mettre au point des thérapies car - t et, en août 2017, la FDA a approuvé le premier produit car - t, kymriah.

En 2020, le chiffre d’affaires de Novartis car - t a augmenté de 68% d’une année sur l’autre pour atteindre 474 millions de dollars.Novartis compte actuellement 290 centres de traitement car - t qualifiés dans le monde entier et au moins une indication de kymriah a été approuvée dans 27 pays.

Selon Evaluate Pharma, le marché de la thérapie génique cellulaire passera de 1 milliard de dollars en 2017 à 44 milliards de dollars en 2024, avec un tcac de 65%.

La FDA avait prévu qu'elle approuverait 40 thérapies génétiques d'ici 2022 et 10 à 20 cellules et produits de thérapie génique par an d'ici 2025.Plusieurs produits pour le traitement de l’hémophilie, de la thalassémie et d’autres maladies rares sont en phase terminale.

En outre, selon les données pertinentes citées par le SCC, à la fin de 2020, les États - Unis étaient le pays qui menait le plus grand nombre d'essais cliniques de thérapie génique, totalisant plus de 650.Deuxièmement, la Chine a accumulé plus de 300 articles.

Wang xuyu a déclaré que l'ensemble de la thérapie génique en Chine n'est pas trop tard pour commencer, à ce stade, la Chine a également une accumulation à long terme, sur l'ensemble de la piste de thérapie génique, « Nous pensons que la Chine a toutes les chances de dépasser la courbe, il y a plus d'opportunités d'innovation, et dans l'avenir, il contribuera également au développement global de la thérapie génique mondiale ».

Il est entendu qu'à l'heure actuelle, kingsrey / LEGEND Biology, renne Medical, Medicine mingjuno, Fosun Kate, jinbasket gene, Faith Medicine, newforth Biology, Hangzhou Jain, etc., ont également une disposition approfondie ici.

Le 22 juin, la National Drug Administration (nmpa) de la Chine a officiellement approuvé le produit de thérapie cellulaire car - t de Fosun Kate Biotechnology Co., Ltd., qui est également le premier produit de thérapie cellulaire car - t approuvé et commercialisé en Chine.

Turbulence sur la voie rapide

Glybera, le premier médicament de thérapie génique approuvé par l'UE, a coûté plus d'un million d'euros et était le médicament génétique le plus cher de l'année.Zolgensma, qui a été approuvé par la FDA en 2019, a coûté 2 125 000 $par piqûre, ce qui a mis à jour les prix des médicaments génétiques les plus chers.

"Cher" est une question inévitable de thérapie génique.

Au cours des cinq années qui ont suivi la mise sur le marché de glybera, un seul patient a été traité et la plupart des coûts de traitement ont été remboursés par les assureurs.Mais pour les patients et les compagnies d'assurance, ce n'est toujours pas un petit fardeau.En avril 2017, la société néerlandaise uniqure, qui a développé glybera, a cessé de présenter une nouvelle demande d’autorisation de mise sur le marché avant l’expiration de l’autorisation de mise sur le marché, ce qui signifie que le médicament a été retiré du marché.

Les médicaments de thérapie génique approuvés pour la commercialisation ultérieure ont été ajustés en fonction du mode de paiement afin d'éviter l'embarras de la radiation.En mai 2016, strimvelis de GlaxoSmithKline (GSK) a été commercialisé en Europe et est devenu la première thérapie génique au monde pour le traitement de l’immunodéficience combinée sévère (ADA - Scid) de l’adénosine désaminase chez les enfants, pour 594 000 euros.GSK adopte le mode de paiement par acomptes provisionnels et garantit un remboursement inefficace.En décembre 2017, luxturna, un médicament de thérapie génique approuvé par la FDA, peut être facturé en fonction de l'efficacité du traitement. Si le médicament n'atteint pas l'efficacité du traitement, une partie des frais de traitement sera remboursée au patient, et le patient sera autorisé à payer par acomptes provisionnels.

Outre le coût élevé du traitement, le caractère « minoritaire » de la thérapie génique elle - même a entraîné une demande limitée sur le marché.

Comme il s'agit d'un traitement individualisé qui nécessite l'utilisation des propres lymphocytes T du patient, qui sont ensuite génétiquement modifiés in vitro avec un Lentivirus, ces cellules ne peuvent être utilisées que pour ce patient, a déclaré Dong XiaoYan, prenant comme exemple le traitement des cellules T du car.Cela limite également l'utilisation des ressources.

La thérapie génique est principalement une maladie rare, la population malade est petite, et le processus de recherche et de développement de la thérapie génique a besoin d'un investissement important.Afin de récupérer les fonds de recherche et de développement pendant la période de validité du brevet et d'obtenir des avantages, les entreprises fixent des prix élevés, ce qui entraîne également l'incapacité des patients à payer.

L'autre est le problème de la production industrielle à grande échelle.

Une des questions importantes est celle des normes.Wang xuyu a déclaré aux journalistes du 21ème siècle que toute industrie doit élaborer des normes plus complètes pour mieux soutenir l'industrie.Wang xuyu a souligné que, dans le même domaine industriel, les normes d'identification ne sont pas uniformes et que la détection par différentes méthodes est une autre donnée qui, lorsqu'elle est appliquée au corps humain, comporte de grands risques potentiels et des problèmes de sécurité.

En plus de causer des problèmes de sécurité, en raison de la technologie et du processus de sélection différents, des normes d'évaluation non uniformes, ainsi que pour des raisons de confidentialité, etc., ont également grandement entravé le passage de la recherche scientifique à la production industrielle à grande échelle.Cet obstacle peut également entraîner une augmentation des coûts.

Trouver le chemin de la rupture

« maladies rares certains médicaments peuvent être considérés comme des « prix astronomiques » pour le moment, mais pour les patients, ils ont également le droit de traiter, le coût semble élevé, mais il s'agit d'une maladie traitée.Song ruilin, Directeur exécutif de l'Association chinoise pour la promotion de l'innovation médicale, a déclaré aux journalistes du 21ème siècle que le problème des médicaments pour ces patients ne pouvait être ignoré.

Le prix élevé de la thérapie cellulaire est un fait, en fait, parce que la production, le transport et le traitement des cellules thérapeutiques sont dans trois endroits différents, ce qui détermine également le coût élevé de la thérapie cellulaire.

Selon le SCC, l'une des façons de résoudre le problème est de rechercher la production en mode cdmo.

Cdmo est une nouvelle organisation d’externalisation de la production de R & D, qui se concentre sur la R & D technologique et la préparation, l’optimisation des processus, l’enregistrement et la validation de la production par lots et la R & D personnalisée commerciale pour les produits des entreprises de production médicale et des entreprises de biotechnologie.

Dong XiaoYan a déclaré au reporter du 21ème siècle que le processus technologique de recherche et de développement d'un médicament génique comprend des étapes telles que la détermination des cellules cibles pour l'action du médicament génique, la construction d'unités d'expression génique, la production de virus Recombinants, et par des essais et des tests connexes, ce processus implique l'équipement, les matières premières et auxiliaires, les réactifs, les consommables et différentes chaînes de sous - industries de services connexes.

Dans le même temps, Dong XiaoYan estime qu'un ensemble normalisé de technologies de production et de systèmes de qualité peut non seulement trouver des points de processus et des paramètres de processus appropriés pour le développement en amont en peu de temps, mais aussi améliorer le taux de récupération et l'efficacité du processus en aval, et enfin construire l'ensemble du processus et de la plate - forme pour réaliser la production de masse.

Par exemple, la thérapie cellulaire car - t est individualisée et coûteuse.De l'avis de Dong XiaoYan, les entreprises peuvent choisir de faire un type général de voiture - t, les cellules sélectionnées sont une sorte de type général, pas une cellule d'un patient.Une fois la cellule génétiquement modifiée, elle s'applique à tous les patients qui peuvent être traités avec cette stratégie.Par conséquent, les conditions de production de masse sont réunies, de sorte que les coûts diminuent également.

Les points de vue susmentionnés de Dong XiaoYan ont également fait l'objet d'un consensus au sein de l'industrie.

L'immunocytothérapie universelle, également connue sous le nom d'immunocytothérapie allogénique ou d'immunocytothérapie de type spot, est une sorte de traitement dans lequel les cellules immunitaires sont extraites de donneurs sains ou préparées à partir de sang périphérique, de sang de cordon ombilical, de cellules souches pluripotentes, etc., pour la transformation technique et l'expansion, et introduites dans le corps des patients. Parmi eux, les cellules immunitaires les plus largement utilisées sont les cellules T et les cellules NK.

Lors de la réunion annuelle de 2021 de l'Association chinoise d'information sur les médicaments (DIA), il Xiaohong, fondateur et chef de la direction de beiheng Biology, a déclaré: « le car - t générique est destiné à être utilisé immédiatement, c'est - à - dire qu'il peut être traité immédiatement en fonction des Propriétés des médicaments, grâce à une s érie de modifications génétiques après le don de cellules immunitaires saines.»

He Xiaohong a déclaré qu'à l'heure actuelle, il y a 8 entreprises nationales qui utilisent le car - t générique comme principal arrangement d'affaires, dont environ 60% sont entrées dans la phase de recherche clinique, et la plupart d'entre elles se concentrent sur le développement et la recherche d'hématomes.

Mais He Xiaohong a également souligné que l'ensemble de la chaîne de traitement des cellules T normales du donneur peut sembler simple après l'édition du gène, l'amplification et le produit final, mais l'ensemble de l'industrie est très nouveau à l'heure actuelle. Si le développement de la chaîne industrielle en amont et en aval n'est pas parfait et qu'il n'y a pas de système de soutien pour la production aseptique, l'entreprise doit développer elle - même, de sorte qu'il n'est pas facile de réaliser la production de masse.

Dans le même temps, de l'avis de Dong XiaoYan, la localisation des chaînes pertinentes est également un facteur important de réduction des coûts.

Comme nous l'avons mentionné ci - dessus, en tant que chef de file de l'industrie, saidoris a fait plus de production et de services localisés depuis le début de la nouvelle épidémie de Corona l'année dernière.

« saidoris a commencé l'année dernière à accroître continuellement ses investissements dans la production de produits jetables et a maintenant réalisé la production locale de produits jetables couramment utilisés en biopharmaceutique à Beijing.En plus de la production, le service se développe également vers la localisation, en avril de cette année à Pékin a mis en place le Centre d'interaction client, accélérer l'acceptation de l'équipement par les clients. "Wang xuyu a déclaré aux journalistes du 21ème siècle.